有80%的罕见病由于遗传缺陷引起，约有50%的罕见病在出生时或者儿童期即可发病，疾病常进展迅速，死亡率很高，多数尚无有效的治疗方法，给患者家庭造成的痛苦巨大。目前，国际上已发现5000多种罕见病，大约占人类疾病种类的10%。

    戈谢氏病(Gaucher病，又称高雪氏病)是一种严重危害患者健康的遗传性罕见病，是由于体内先天性缺乏巨噬细胞进行正常脂循环代谢功能所需要的葡糖脑苷脂酶所致，主要表现为贫血、出血、肝脾肿大、骨骼异常伴全身疼痛，严重影响患者正常生活。在无有效药物治疗前，许多病人因脾功能亢进、血小板减少、出血需要做脾切除术，但长期治疗效果仍不理想。上世纪九十年代初，美国健赞公司研制了用于戈谢氏病终生酶替代治疗的药物——Cerezyme^®并在美国、拉丁美洲、欧盟、亚洲等90个国家上市或使用。至今，Cerezyme^®酶替代治疗是治疗戈谢氏病的最有效手段，治疗后患者的临床表现和生活质量可以得到显著改善，恢复正常学习和生活，并对社会做出贡献。目前，全世界有5500余例戈谢氏病患者正在接受Cerezyme^®治疗。

    和其他罕见病药物一样，Cerezyme^®药物价格昂贵，患者家庭很难支付治疗费用。出于强烈的社会责任感，美国健赞公司自1999年开始，通过世界健康基金会，为中国的130余位重症戈谢病病患者免费提供了Cerezyme^®治疗药物。至今，此项慈善捐赠已进行了十年，所有患者的治疗效果明显，不但减缓了并发症的发生，多数患者已恢复了正常的生活、学习和工作。

    罕见病患者是一个极需要我国慈善事业及整个社会关注的弱势群体。随着Cerezyme^®(思而赞^TM)在我国药监局的注册，该药已成为国内唯一治疗戈谢氏病的药物。为实现慈善总会扶贫济困的宗旨、帮助中国罕见病患者获得药物治疗，中华慈善总会与美国健赞公司于2008年12月签署了有关捐赠思而赞^TM用以中国的戈谢氏病患者的协议。健赞公司将向中华慈善总会捐赠价值2亿人民币的思而赞^TM药物，用于中国戈谢氏病患者的治疗。中华慈善总会成立了罕见病救助办公室，与美国健赞公司合作，实施思而赞^TM慈善赠药项目，并以此为契机，进行罕见病的社会宣传工作，开展我国的罕见病政策需求、医疗保险及救助机制等研究，促进我国罕见病患者获得长期的药物治疗。

    2009年7月22日，由中华慈善总会主办、中华慈善总会罕见病救助办公室承办的“中华慈善总会罕见病救助计划——思而赞^TM慈善赠药项目启动会暨新闻发布会”在北京人民大会堂隆重举行。自此，思而赞^TM慈善赠药工作在项目的执行医院——北京市儿童医院、中国医学科学院北京协和医院、上海市儿童医学中心、上海市新华医院、中山医科大学附属第一医院、浙江省儿童医院正式展开。

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